Núcleo de produção de vetores rAAV — IBCCF/UFRJ
Vector Core
O primeiro núcleo nacional de produção de vetores adeno-associados recombinantes (rAAV) foi implementado pela Profa. Hilda Petrs-Silva no IBCCF, viabilizando pesquisas pré-clínicas e clínicas em terapia gênica no Brasil sem depender da importação de vetores. O núcleo combina capacidade técnica de larga escala com expertise em engenharia de capsídeos e validação biológica in vivo.
Capacidades técnicas
Vetores construídos sob medida
Sorotipos disponíveis
AAV1, AAV2, AAV5, AAV8, AAV9 e mutantes em tirosina (Y444F, Y500F, Y730F).
Construção de vetores
Design e clonagem de plasmídeos rAAV-ITR com promotores específicos (CBA, CMV, mini-promotores customizados pra células ganglionares).
Produção em larga escala
Transfecção tripla em HEK293 com purificação por gradiente de iodixanol e titulação por qPCR.
Validação in vivo
Análise de transdução em retina e SNC por injeção intravítrea, intravenosa ou intrastriatal — com leitura por GFP/luciferase.
Engenharia avançada
Capsídeos com peptídeos de direcionamento (phage display), CRISPR-Cas9 e CRISPR-a empacotados em rAAV.
Colaborações
Atendemos pesquisadores acadêmicos da UFRJ e instituições parceiras (USP, UFMG, UFRGS, UFF). Para projetos de colaboração ou solicitação de vetores, entre em contato pelo email da Profa. Hilda.
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