Sobre o LTGVV
O Laboratório
O Laboratório de Terapia Gênica e Vetores Virais (LTGVV), criado em 2021, é um espaço de pesquisa translacional dedicado ao desenvolvimento de terapias avançadas para doenças neurodegenerativas. Localizado no Instituto de Biofísica Carlos Chagas Filho (IBCCF) da UFRJ, integra um time multidisciplinar que combina engenharia molecular, virologia, neurobiologia e edição genética.
Localização
Onde nos encontrar
Instituto de Biofísica Carlos Chagas Filho (IBCCF), Centro de Ciências da Saúde (CCS), Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ). Cidade Universitária, Ilha do Fundão — Rio de Janeiro, RJ.
Capabilities
O que fazemos no laboratório
Produção de vetores rAAV
Construção, produção em larga escala e purificação de vetores adeno-associados recombinantes — incluindo sorotipos com mutações em tirosina pra alta eficiência de transdução.
Edição genética CRISPR-Cas9
Desenvolvimento de produtos de terapia avançada com CRISPR-Cas9 entregue via rAAV, incluindo CRISPR-a (ativação) pra modular expressão sem cortar o DNA.
Modelos pré-clínicos in vivo
Modelos murinos e de ratos pra glaucoma experimental (cauterização do plexo límbico, esmagamento do nervo óptico) e degeneração retiniana.
Análise funcional da retina
Eletroretinograma, testes comportamentais de acuidade visual, citometria de fluxo, RNA-seq, Iso-Seq, imuno-histoquímica e Western blot.
Engenharia de capsídeos
Modificação racional do capsídeo viral com peptídeos de direcionamento e mutações em tirosina pra aumentar especificidade celular.
Mitoterapia experimental
Isolamento e transplante de mitocôndrias ativas exógenas como ferramenta neuroprotetora — em colaboração com o Instituto de Bioquímica Médica (Galina Filho).
Equipe
Pessoas que fazem o LTGVV
Líder do grupo
Hilda Petrs-Silva, PhD
Chefe do laboratório · Professora Associada IBCCF/UFRJ
Bolsista de Produtividade em Desenvolvimento Tecnológico CNPq · Cientista do Nosso Estado FAPERJ · Diretora Científica ABTCELL-GEN.
Pós-doutorandos
Caio Mota Machado, PhD
Pós-doutorado
Mitoterapia e neurodegeneração glaucomatosa.
Mariana Santana Dias, PhD
Pós-doutorado (CAPES-PROBRAL · U. Göttingen)
Estratégias terapêuticas neuroprotetoras e regenerativas.
Victor Guedes de Araújo, PhD
Pós-doutorado (FAPERJ)
Mini-promotores rAAV para células ganglionares da retina.
Dio Pablo Alexandrino de Mattos, PhD
Pós-doutorado (CNPq)
Modelos de neurodegeneração e ensaios funcionais.
Doutorandos
Gabriela Silva Almeida
Doutoranda em Biofísica (CAPES)
Terapia gênica neuroprotetora e regenerativa com CRISPR-a e vetores de rAAV.
Rômulo Morais Azevedo
Doutorando em Biofísica
Comparação de superexpressão de genes neuroprotetores em neurodegeneração aguda e crônica por Iso-Seq.
Thais Costa Porto Marinho
Doutoranda em Biofísica (CNPq)
Terapia gênica combinada com MAX e NGN2 em lesão axonal in vitro e in vivo.
Rafael de Freitas Azevedo
Doutorando em Biofísica (CNPq)
Receptores canabinoides em fotorreceptores em modelo murino de retinose pigmentar.
Iniciação científica
Anna Catharina Milagres Machado
Iniciação científica (FAPERJ)
Clonagem plasmidial para produção de vetores rAAV.
Alanna Figueiredo Guimarães
Iniciação científica (CNPq)
Modelo ex-vivo de degeneração de células ganglionares.
Pedro Henrique Gama Almeida
Iniciação científica
Terapia gênica para neurodegeneração glaucomatosa.
Rodrigo Martins Barros
Iniciação científica (CNPq · UNIRIO)
Terapia gênica com AAV-MAX para neurodegeneração glaucomatosa.