Engenharia de vetores rAAV
Construção, produção em larga escala e aplicação in vivo de vetores rAAV mutantes em tirosina, com promotores específicos e capsídeos modificados para aumentar transdução e seletividade celular na retina.
O que é terapia gênica
A entrega de instrução genética como tratamento
A terapia gênica é o tratamento de doenças no nível molecular: ela transfere material genético específico para células-alvo com finalidade terapêutica, recuperando funções perdidas ou modificando mecanismos patogênicos.
No LTGVV, usamos vetores derivados do vírus adeno-associado recombinante (rAAV) — vetores não patogênicos, com baixa imunogenicidade e expressão prolongada do transgene. Combinamos engenharia molecular do capsídeo, CRISPR-Cas9 e transplante mitocondrial para investigar e tratar doenças neurodegenerativas, com foco no glaucoma e em distrofias retinianas.
Linhas de pesquisa
Engenharia molecular para terapias avançadas
Terapia gênica neuroprotetora para glaucoma
Estratégias terapêuticas com transgenes neuroprotetores (MAX, BIP, p22phox, CHIP, PEDF) para resgatar células ganglionares da retina em modelos pré-clínicos de glaucoma agudo e crônico.
CRISPR-Cas9 em terapia gênica
Desenvolvimento de produtos de terapia avançada baseados em CRISPR-Cas9 entregues por vetores rAAV para inserção permanente de transgenes neuroprotetores nas células ganglionares da retina.
Mitoterapia: transplante de mitocôndrias
Investigação dos potenciais neuroprotetor e pró-regenerativo do transplante de mitocôndrias ativas isoladas em modelos de degeneração glaucomatosa e lesão de nervo óptico.
Transcriptômica da retina
Análise de transcriptoma da retina tratada por terapia gênica em modelos de glaucoma para identificar redes gênicas envolvidas em neuroproteção e mecanismos patogênicos.
Regulação de terapias avançadas
Atuação na Rede Nacional de Especialistas em Terapias Avançadas (RENETA) junto à ANVISA, na avaliação técnica de produtos de terapia gênica no Brasil.
Fontes de fomento
Pesquisa financiada por agências brasileiras
